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罕见病脊髓性肌萎缩症是重大疾病吗

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罕见病脊髓性肌萎缩症是重大疾病吗

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李峰
李峰 临汾市人民医院 副主任医师
脊髓性肌萎缩症是一种具有进行性对称性,以近端为主的弛缓性瘫痪和肌肉萎缩为特征的遗传性下运动神经元病,通常不能治愈,由于该病是由基因改变引起,目前基因治疗尚不完善,故而不能治愈,除了3型和4型之外,患者通常都不会存活至成年

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