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进行性肌营养不良用不用治疗

女，27岁 2021-04-12 13:11

病情描述:

进行性肌营养不良用不用治疗

医生回答专区因不能面诊，医生的建议仅供参考

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吕志勤主任医师北京大学第一医院 2021-04-12 14:03

需要治疗。针对由基因突变引起的肌营养不良的对因治疗只能是基因治疗。基因治疗包括基因替代和基因修饰治疗两种策略。仍以DMD为例，基因替代治疗的策略将Dystrophin基因通过适当的载体转入病人体内，使其翻译蛋白、表达功能，从而弥补病人的基因缺陷。

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