线粒体心肌病能用基因治疗吗

Question

被确诊为线粒体心肌病，听说这是一种遗传性疾病，基因治疗对遗传性疾病治疗效果不错，我想试试，线粒体心肌病能用基因治疗吗？

Answer 1

线粒体脑肌病是一种基因缺陷引起的疾病，目前临床上常用基因治疗来缓解病情。比如用人胞质体对缺陷细胞进行基因补救，促使缺陷细胞呼吸链功能恢复。也可以利用核酸肽对线粒体基因缺陷进行治疗，同样能取得不错的效果。除了基因治疗之外，还可以选择运动疗法、饮食疗法、细胞移植、遗传治疗等缓解病情。

Answer 2

确诊患有线粒体脑肌病时，可以选择基因治疗。通过修复突变的mtDNA缓解病情，目前临床上比较常用的是人胞质体对缺陷细胞进行基因补救；也有应用核酸肽对线粒体基因缺陷进行治疗的，促使mtDNA得到复制，对病情能起到很好的缓解作用。另外还可以选择细胞移植治疗、激活过氧化物酶体增殖物等方法进行治疗。