目前PCNSL尚没有标准一线治疗方案，共识是采用以MTX为主的治疗方案。全身给予的高剂量氨甲蝶呤似乎是最有效，并且在多因素分析中也是唯一与近期疗效和生存期相关的化疗药物。在不同研究中2年的OS39～58%，但这一结果仍然差强人意，且这些研究大多数为非随机临床研究。Ferreri等[11]报道了一项随机对照研究，比较单用高剂量甲氨蝶呤和甲氨蝶呤联合阿糖胞苷治疗PCNSL患者的疗效差异。结果显示加用阿糖胞苷后ORR和CRR都有明显提高，长期生存来看，单用甲氨蝶呤3年OS为32%，加用阿糖胞苷为46%(p=0.07)，但是FFS加用阿糖胞苷后有显著提高(21%vs38%，p=0.01)。
